三庚酸酯或可治疗1型转运体缺点综合征

脑代谢紊乱的机制与症状十分复杂，由于许多问题仍然推断出，所以用药较为麻烦。正；也情况下，是脑能量代谢的主要制品。1改型转运体毛病症（G1D）由于SLC2A1基因的突变，最终导致脑内积聚减少。

G1D；也发挥为病症复发与脑电图棘波。值得注意的是，在G1D小鼠模改型中，G1D一系列重要脑功能毛病，；也统一于血脑屏障关的的GLUT1转运体身心，而增加腹腔内浓度可以减轻症状。作者认为这些发现可能与人类G1D疾病关的，因此可以试图持续发展强化脑流入或提供者有效替代底物的用药方法。

现有用做G1D的病症乳制品疗法，仅能减轻2/3患儿的运动身心或病症复发，而且并非广泛耐受。有研究课题显示，与生酮乳制品用药方式相反的，如三庚酸酯等营养物质会通过回补反应，缺少TCA（三羧酸反应器）的中间产物，从而起作用。

因此来自新墨西哥大学西南所学院的研究课题者们，进一步开展非商业性、开放标签系列的化学疗法课题，对三庚酸酯用药方法进行分析。研究课题结果网络发表于8年初11日的JAMA Neuro杂志上。

研究课题共确立14名未不感兴趣生酮乳制品用药的1改型转运体毛病症的儿童与。干预方法为，在成年人日；也乳制品中缺少食品级三庚酸酯。

由于大部分病症复发不明显，患儿或家属的感不足以用做分析。因此，研究课题者适用量化脑电图、脑精神上学、肾脏分析、脑活动性的核磁共振检查等方法。

研究课题显示，1名成年人（7%）没有显现出来棘波；而其他成年人在广泛应用三庚酸酯后，棘波增速将近70%，大部分患儿脑精神上发挥以及脑活动性增加。11名患儿（78%），仍然适用三庚酸脂后未显现出来副作用。3名成年人（21%）发挥为胃肠道症状，1（7%）名成年人用药中断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D患儿的主要脑功能产生险恶影响。另外，研究课题的观察指标可以构成一个重要的框架，来分析代谢性脑病（中间代谢产物身心）的用药方法。

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编辑： neuro207